Baqsimi® (Glucagon-Nasenpulver): Studie zur realen Nutzung bei Kindern

Studie zur realen Nutzung bei Kindern und Jugendlichen mit Diabetes

Eine offene, multizentrische, einarmige Phase-III-Studie evaluierte die Wirksamkeit und einfache Anwendung von Glucagon-Nasenpulver 3 mg bei der Behandlung von moderaten oder schweren Hypoglykämie-Ereignissen bei Kindern und Jugendlichen (im Alter von 4 bis <18 Jahren) mit T1DM in einer realen Umgebung (zu Hause oder in der Schule).¹

Studiendesign

Die Hauptpflegepersonen wurden darin geschult, Glucagon-Nasenpulver zu verabreichen und die Rückkehr zum Normalzustand zu beurteilen. Der primäre Ergebnisparameter war der Anteil der Teilnehmer und der Anteil der Ereignisse, bei denen das Erwachen oder die Rückkehr zum normalen Zustand innerhalb von 30 Minuten nach Glucagon-Nasenpulver-Verabreichung, wie von den Pflegepersonen bestimmt, erfolgte.¹

Die Studie definierte schwere und mittelschwere Hypoglykämie-Ereignisse.

• Schweres hypoglykämisches Ereignis: Ein Ereignis, das mit einer schweren Neuroglykopenie einhergeht, die häufig zu einem Koma oder Anfall führt und eine parenterale Therapie (Glucagon oder IV-Glucose) erfordert.

• Mäßiges hypoglykämisches Ereignis: Ein Ereignis, bei dem das Kind mit DM Anzeichen und Symptome einer Neuroglykopenie mit einem Blutzuckerspiegel von ≤3,9 mmol/l (≤70 mg/dl) zum Zeitpunkt oder nahe dem Zeitpunkt der Behandlung zeigt.¹

14 Kinder wurden in die Hauptwirksamkeits- und -sicherheitsanalyse mit einem Durchschnittsalter von 10,2 Jahren und einer Dauer von T1DM von 6,3 Jahren einbezogen (Tabelle 1).¹

Tabelle 1. Studie zur realen Anwendung bei Kindern mit Glucagon-Nasenpulver: Demographische Grunddaten und klinische Merkmale¹

Parametera	N = 14
Alter, J	10,2 (3,6)
DM Dauer, J	6,3 (3,5)
Teilnehmer, die eine Insulinpumpe verwenden, n (%)	10 (71,4)
Anzahl der täglichen Insulininjektionen, n	5,8 (1,7)
Tägliche Insulindosis, Einheiten	42,3 (31,2)
Teilnehmer, die im vergangenen Jahr ein schweres hypoglykämisches Ereignis erlebt haben, n (%)	3 (21,4)
Zeit seit dem letzten schweren Hypoglykämie-Ereignis, n (%)
0–30 Tage	2 (14,3)
31–90 Tage	1 (7,1)
>365 Tage	5 (35,7)
Nie	6 (42,9)

Abkürzungen: DM = Diabetes mellitus

^a Falls nicht anders angegeben, sind alle Werte Mittelwerte (SD).

Ergebnisse zur Wirksamkeit

14 Kinder hatten 33 moderate Hypoglykämie-Ereignisse. Es gab keine schweren Hypoglykämie-Ereignisse.¹

Alle 33 (100 %) moderaten Hypoglykämie-Ereignisse wurden behoben, wobei die Teilnehmer innerhalb von 30 Minuten nach Glucagon-Nasenpulver-Verabreichung wieder in den Normalzustand zurückkehrten. 18 (54,5 %) Teilnehmer kehrten innerhalb von 10 Minuten nach Glucagon-Nasenpulver-Verabreichung in den Normalzustand zurück.¹

Der durchschnittliche Blutzuckerspiegel betrug

• 3,1 mmol/l (55,5 mg/dl) zum Zeitpunkt der Glucagon-Nasenpulver-Verabreichung

• >3,9 mmol/l (>70 mg/dl) bei 15 Minuten nach Glucagon-Nasenpulver-Verabreichung und

• hat über 45 Minuten weiter zugenommen.¹

Es waren keine zusätzlichen Notfalldienste, oralen Kohlenhydrate oder injizierbares Glucagon erforderlich, damit die Teilnehmer wieder in den Normalzustand zurückkehren konnten.¹

Ergebnisse zur Sicherheit

Nebenwirkungen oder Symptome wurden mit Hilfe eines Fragebogens erfragt, wobei 100 % der Teilnehmer mindestens 1 Nebenwirkung oder Symptom angaben (Tabelle 2). Ungefähr 60 % der Nebenwirkungen oder Symptome klangen in weniger als 1 Stunde ab und waren von geringer bis mittlerer Schwere.¹

Tabelle 2. Studie zur realen Nutzung durch Kinder: Häufigste Nebenwirkungen oder Symptome, die mit Glucagon-Nasenpulver durch Fragebögen gemeldet wurden¹

Nebenwirkung, n (%)	Gesamtzahl der Hypoglykämie-Ereignisse N = 33a
Beschwerden an der Nase	28 (84,8)
Kopfschmerzen	18 (54,5)
Übelkeit	6 (18,2)
Erbrechen	1 (3,0)

^a Die wichtigste Sicherheitsanalyse umfasste 14 Kinder, die insgesamt 33 mäßige hypoglykämische Ereignisse erlebten. Es gab keine schweren Hypoglykämie-Ereignisse.

Fragebogen zur Benutzerfreundlichkeit und Zufriedenheit der Pflegeperson

Von den Pflegepersonen wurde ein Fragebogen ausgefüllt, um die Benutzerfreundlichkeit und die Zufriedenheit der Pflegepersonen zu bewerten. Die Pflegepersonen waren in der Lage, bei 60,6 % der Hypoglykämie-Ereignisse Glucagon-Nasenpulver innerhalb von 30 Sekunden und bei 100 % der Hypoglykämie-Ereignisse innerhalb von 2 Minuten zu verabreichen. Die Gesamtzufriedenheit bei der Verwendung von Glucagon-Nasenpulver betrug 93,9 % (Tabelle 3).¹

Tabelle 3. Studie zur realen Nutzung durch Kinder: Benutzerfreundlichkeit von Glucagon-Nasenpulver basierend auf der Beurteilung durch Pflegepersonen¹

Kategorien für die Benutzerfreundlichkeit und Zufriedenheit der Pflegeperson	% der Pflegepersonen
Zeitaufwand für die Verabreichung von Glucagon-Nasenpulver (<30 s, 30 bis <60 s, 1 bis <2 min)	100,0
Verständnis der Glucagon-Nasenpulver-Kit-Anleitung (sehr einfach, einfach, relativ einfach)	87,9
Leichte Verabreichung von Glucagon-Nasenpulver (sehr einfach, einfach)	93,9
Gesamtzufriedenheit (sehr zufrieden, zufrieden, relativ zufrieden)	93,9

Referenzen

1. Deeb LC, Dulude H, Guzman CB, et al. A phase 3 multicenter, open-label, prospective study designed to evaluate the effectiveness and ease of use of nasal glucagon in the treatment of moderate and severe hypoglycemia in children and adolescents with type 1 diabetes in the home or school setting. Pediatr Diabetes. 2018;19(5):1007-1013. https://doi.org/10.1111/pedi.12668

Glossar

DM = Diabetes mellitus

IV = intravenös

T1DM = Diabetes mellitus Typ 1